ژن تراپی در درمان بیماریهای چشمی
قابل مشاهده بودن و در دسترس بودن درون چشم و رابطه بین برخی نقایص ژنتیکی و اختلالات چشمی، نوید بخش استفاده از ژن تراپی در درمان برخی بیماریهای چشمی میباشد. در دو مورد مطالعه که اخیرا منتشر شده اند به استفاده موفق از ژن تراپی در حفظ عملکرد فوتورسپتورهای شبکیه در موشهای دچار Retinal Degeneration شدید اشاره شده است. (Replacement Gene Therapy with a Human RPGRIP1 Sequence Slows Photoreceptor Degeneration in a Murine Model of Leber Congenital Amaurosis و
Ocular Gene Therapy: An Evaluation of Recombinant Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy Interventions for the Treatment of Ocular Disease )
در مطالعات فوق از روش جایگزین کردن ژن انسانی در میان ژنهای Adeno-Associated Virus و تزریق آن در زیر شبکیه نمونه مورد آزمایش استفاده شده است (تصویر زیر) که متداول ترین روش ژن درمانی میباشد. استفاده از ویروس برای وارد کردن DNA به داخل بدن اگرچه روش ناقل موثری است ولی میتواند به پاسخهای ایمنی از التهاب گرفته تا سرطان و حتی مرگ بیانجامد.
روش دیگر استفاده از ذرات نانو (Nanoparticles) بجای ویروسها میباشد که به حد کافی برای نفوذ به داخل سلول کوچک هستند و از پایداری خوبی نیز برخوردارند. این روش اخیرا توسط محققان Tufts University School of Medicine و the Sackler School of Graduate Biomedical Sciences با موفقیت بر روی موشها بکار برده شده است.(POD Nanoparticles Expressing GDNF Provide Structural and Functional Rescue of Light-Induced Retinal Degeneration in an Adult Mouse )
Ocular Gene Therapy: An Evaluation of Recombinant Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy Interventions for the Treatment of Ocular Disease )
در مطالعات فوق از روش جایگزین کردن ژن انسانی در میان ژنهای Adeno-Associated Virus و تزریق آن در زیر شبکیه نمونه مورد آزمایش استفاده شده است (تصویر زیر) که متداول ترین روش ژن درمانی میباشد. استفاده از ویروس برای وارد کردن DNA به داخل بدن اگرچه روش ناقل موثری است ولی میتواند به پاسخهای ایمنی از التهاب گرفته تا سرطان و حتی مرگ بیانجامد.
هیچ نظری موجود نیست:
ارسال یک نظر